FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型病症高草酸尿症

全世界领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，加拿大食品药品管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的制剂申请（NDA），用于疗程1DF继发性很低草醇尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先送审。

Lumasiran是一种研究性、牙龈给药的类似物羟基醇免疫球蛋白1（HAO1）的RNAi疗程用药，正在开发用于疗程PH1。HAO1编码乙醇醇免疫球蛋白（GO）。因此通过心碎HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草醇盐的产生，草醇盐是直接影响PH1解剖生理的代谢中间体。

PH1是一种极少见的疾病，其中草醇盐的脱水产生所致草醇钙晶体在脾脏和泌尿道中的堆积，并可能所致疼痛和膀胱癌脾结石的形成和脾钙化。尽管少数患儿对维生素B6疗法有完全反应，但尚无批准的PH1用药疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强安定无机化学（ESC）-GalNAc-缀合物新技术，可按季度开展牙龈维持给药，并具有更很低的耐用性和普遍的疗程加权。Lumasiran已获加拿大和欧盟的长大成人药称号，加拿大食品和用药管理局（FDA）的突破性疗法称号和小儿遗传病称号，以及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）称号。

原始来历：